新型基因編輯工具面世,未來或可修復近90%遺傳疾病的基因突變

巫盼 3周前 (11-02)

更為精準的基因編輯工具。

當前,最為常見的基因編輯技術莫過于CRISPR-Cas9,但這種技術也會出現“脫靶”的情況。最近,《Nature》上的一篇論文里提到了一種更為精準的新型基因編輯工具: “先導編輯(Prime Editing)”,降低 “脫靶”發生風險。

2017年的時候,該論文的通訊作者劉如謙教授研發了單堿基編輯,可以在不造成DNA雙鏈斷裂的情況下,進行基因組單點突變的定點修正,但這種編輯只能進行四種堿基連結改變,不能任意編輯所有堿基,

這次劉如謙團隊研發的“先導編輯”,可以突破這種局限,實現單個DNA堿基的替換。而且相比較CRISPR–Cas9,這種基因編輯技術無需切斷DNA雙鏈,可以在只切斷1條DNA鏈的情況下,通過逆轉錄在RNA鏈的引導下,對切斷處進行基因編輯。

目前,先導編輯已經在人類和小鼠細胞中進行了175次編輯,并成功修復鐮狀細胞性貧血癥和Tay-Sachs疾病的基因突變。

精準性之外,先導編輯技術可以實現更廣泛的基因修飾,劉如謙表示,對于美國國立衛生研究院ClinVar數據庫列出的75000多個與疾病相關的DNA變異,先導編輯或許將幫助研究人員解決其中的近90%。不過,新方法在臨床應用上還有一段路要走。

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